Применяемые сейчас методы решения проблемы основаны скорее на поддержании функции органов дыхания, чем ориентированы на полноценное избавление от заболевания. Лечение еще находится на ранних стадиях, и было протестировано только на нескольких пациентах. Кроме того, больному назначают лекарственные препараты, которые не всегда переносятся превосходно и владеют целым списком тяжелых побочных эффектов. Это неизлечимая болезнь, многие жертвы которой не доживают и до 40 лет.
Два больших медицинских центра в столице англии и Эдинбурге приняли участие в клиническом исследовании терапии, нацеленной на смену дефектного гена, который обусловливает развитие муковисцидоза. Для этого пациентам нужно всего-лишь вдохнуть безвредный вирус через специальный ингалятор, который и содержит необходимые гены.
Муковисцидоз, либо цистический (кистозный) фиброз — заболевание, связанное с мутацией гена CFTR, кодирующего белок — регулятор транспорта иона хлора и прочих ионов через мембрану клетки. Здоровые гены помогают клеткам легких функционировать должным образом, очищая легкие от слизи. В процессе последующих экспериментов ученые выяснят, будет ли генная терапия основным способом лечения недуга.
Как пишут авторы исследования, пациенты, проходившие терапию, демонстрировали заметное, хотя и умеренное, улучшение функции легких в сравнении с плацебо-группой, при этом некоторые пациенты реагировали лучше иных; невзирая на эти расхождения, результаты можно назвать воодушевляющими и дающими основания для последующих исследований.
